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한미약품 'HM15912' FDA 소아 희귀의약품 지정

  • 입력 2020.06.30 14:27 | 수정 2020.06.30 14:27
  • EBN 동지훈 기자 (jeehoon@ebn.co.kr)

ⓒ한미약품ⓒ한미약품

한미약품은 단장증후군 치료 바이오신약으로 독자 개발 중인 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, 이하 RPD)으로 추가 지정됐다고 30일 밝혔다.


단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하며, 심한 경우 생명을 위협하기도 한다.


신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발생하는 것으로 알려져 있는 소아 단장증후군은 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며, 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법으로 인해 소아 환자와 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다. 또 주사 삽입 부위 감염으로 인한 패혈증 및 혈전증 등의 심각한 부작용에 취약하며 생존율은 50% 이하로 매우 낮다.


이번 지정은 지난 24일 RPD로 지정된 선천성 고인슐린증 치료 바이오신약 'LAPSGlucagon Analog'에 이어 두 번째다. 한미약품은 RPD 연속 지정에 따라 30여 개에 이르는 자사 혁신신약 파이프라인들이 희귀질환 분야에서 혁신성을 확고히 입증받게 됐다고 강조했다.


한미약품은 LAPSGLP-2 Analog의 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발 중이다. 회사는 이를 통해 단장증후군을 앓고 있는 소아 및 성인 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.


현재 한미약품은 단장증후군 적응증으로 LAPSGLP-2 Analog의 국내 임상 1상을 진행하고 있으며, 올해 하반기 미국 및 유럽 임상 2상을 시작할 예정이다. LAPSGLP-2 Analog는 지난해 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정된 바 있다.


권세창 한미약품 대표는 "자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인 등으로 희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서의 혁신성을 지속 입증해 나가고 있다"며 "지속적인 연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전 세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.


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